罕见病患者药费每月近8000元无法报销 超说明书用药难题凸显。50岁的周明安是一名脐尿管癌患者，患有一种罕见的肿瘤，年发病率约为五百万分之一。经过手术等一系列治疗后，他每月需要使用三种抗肿瘤药物。尽管这些药物被列入了医保目录，但由于药品说明书中的适应症和医保支付范围未包含“脐尿管癌”，因此无法通过医保报销。
中山大学肿瘤防治中心的门诊记录显示，脐尿管癌目前没有标准治疗方案，国际主流方案多参考肠癌治疗。类似情况在罕见肿瘤治疗中并不少见。由于患者数量少，药企往往缺乏动力或条件针对某一罕见肿瘤开展临床试验，因此药品说明书中很难列明相关适应症，这为下一步的医保报销带来了阻碍。
周明安用药之后，病情控制得很稳定，但每个月约8000元的药费给他带来了巨大压力。他使用的替雷利珠单抗、贝伐珠单抗和卡培他滨三种药物都因涉及“超说明书用药”而无法报销。超说明书用药是指药品使用超出国家药监部门批准的说明书范围，包括适应症、剂量、给药途径或适用人群等。这三种药品的说明书中并未列明脐尿管癌作为适应症。
2020年4月，周明安因反复血尿到医院检查，随后被诊断为脐尿管癌。接受手术等治疗后，他的病情一度稳定，但仍需定期用药。根据他提供的治疗费用明细，每月的药物费用合计7745元。周明安每月收入3000多元，治病让他入不敷出。罕见病患者药费每月近8000元无法报销 超说明书用药难题凸显