罕见病不仅仅是医学层面的诊疗问题，更是一个深度的社会和民生问题。上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员黄国英表示，希望通过全社会的共同努力，帮助罕见病患者真正回归社会，成为社会大家庭中的一员。这需要多方力量的共同托举。
谈及药品研发，黄国英认为，罕见病药物的研发涉及罕见病的基础研究，包括疾病的病因、发生和发展。如果机制不搞清楚，药品的研发便无从谈起。罕见病的救助和平常疾病的救助不完全一样。很多平常疾病患者的救助量是可以预计的；而对罕见病患者的救助，有时涉及高价格、高值的产品，往往需要终生用药，因此投入是持续的。上海市罕见病防治基金会除了调动社会的爱心力量外，还要推动相关工作，如科普宣传、立法研究、医护人员以及民众罕见病知识的普及和培训。
以戈谢病为例，目前有药可治，足量、足疗程的酶替代治疗是主要的方法，能够有效逆转戈谢病病人所造成的脏器损害，前提是必须一直用药。然而，药价昂贵。如果延误治疗，会造成严重的后果，包括脏器损伤、骨骼畸形，甚至生命威胁。即使以后再用药也不能完全恢复到正常状态。因此，早期、持续治疗能有效地挽救患者的生命和保护他们的健康。
“万分之一的遇见”罕见病公益科普活动是上海市罕见病防治基金会与相关媒体自2021年以来连续举办的第五届罕见病主题展与公益活动。这不仅是上海市罕见病防治基金会深耕多年的缩影，更是“上海温度”不断积蓄、持续升高的见证。在黄国英看来，罕见病患者是用生命的代价和时间赛跑。他说，罕见病患者群体是需要全社会共同关注的，治疗药物不断创新，政策持续完善，保障机制也不断成熟，让罕见病患者用得上药、用得起药的梦想正不断接近现实。面对罕见病患者遇到的挑战，上海从未停止探索的脚步。早在2013年，上海便通过“多方共担”模式，为破解罕见病高值用药保障难题提供了最早的方案，这一探索也为后续浙江、江苏等地的政策探索提供了重要范本。第19个国际罕见病日 多方共举托举希望