恒瑞医药近日收到国家药品监督管理局的通知，批准其自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(恒曲®)新增适应症。该药物联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血(SAA)患者。这是海曲泊帕获批上市的第三个适应症，成为中国首个且目前唯一获批SAA一线适应症的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，为更多患者带来新的治疗选择和希望。
再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓造血衰竭综合征，根据疾病严重程度分为SAA和非重型AA(NSAA)两类。SAA患者病情进展迅速，感染或出血导致的病死率较高，预期结局较差。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前唯一可能治愈的方法，但许多患者因多重因素无法接受移植。对于不适合移植的SAA患者，抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)的免疫抑制治疗(IST)是常用的一线方案。然而，传统IST面临疗效有限、起效缓慢等挑战实时热点，约20%的患者在缓解后出现复发。因此，提高SAA一线治疗的早期缓解率、加速血液学恢复并减少输血依赖成为临床治疗的迫切需求。
海曲泊帕是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，通过激活TPO-R介导的STAT、PI3K和ERK信号转导通路促进血小板生成。2021年在中国获批上市并纳入医保目录，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者以及对IST疗效不佳的SAA成人患者。2025年，海曲泊帕被授予中国专利金奖。
此次新适应症获批基于中国医学科学院血液病医院张凤奎教授团队牵头的一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究。结果显示，海曲泊帕联合标准IST方案显著提高SAA患者的血液学完全缓解(CR)率并缩短起效时间、提高摆脱输血依赖的患者比例，且安全性良好。数据显示，6个月时海曲泊帕组的CR率为28.1%，而安慰剂组仅为13.8% (P=0.0129)；总缓解率(ORR)分别为63.8%和42.5%。此外，海曲泊帕联合IST可更早实现血液学缓解，首次实现血液学缓解的中位时间比安慰剂组提前54天（87天 vs 141天）。
张凤奎教授表示，海曲泊帕作为中国首个获批SAA一线适应症的TPO-RA，将为SAA患者带来全新的治疗选择，标志着中国在AA治疗领域实现了重要突破。从荣获中国专利金奖到实现SAA全线治疗覆盖，海曲泊帕展示了从自主创新到临床应用的跨越。期待这一中国方案能切实造福广大患者，并进一步激发医药行业创新活力，推动中国血液学事业迈向更高水平，共同擘画人类健康事业的新篇章。告别频繁输血！新药海曲泊帕获批，拯救造血功能停摆的再障贫血 为SAA患者带来新希望