女童基因编辑悲剧中伦理为何失守 忽视警示酿成悲剧。2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院的手术室里，6岁女童小美躺在手术台上。医生将携带碱基编辑工具的腺相关病毒缓缓注入她的脑脊液，试图修复她神经元中错误的基因。
三天后，小美开始发热，肾脏迅速衰竭，血小板急剧下降。一周后，抢救无效死亡。医院伦理委员会随后召开会议，认定小美的死因为血栓性微血管病，结论是“肯定与治疗有关”。
更令人震惊的是，动物实验早已发出警示。2025年2月，一份关键的灵长类动物毒理报告出炉，显示接受相关治疗的4只猴子全部出现中度至重度肝损伤，其中一只还伴随肾损伤。这是典型的AAV相关毒性信号。然而，新华医院伦理委员会在1月2日批准了小美的临床试验，比这份毒理报告早了整整46天，意味着伦理委员会在批准人体试验时没有看到完整的灵长类安全性数据。
斯坦福大学生物伦理学家Hank Greely在接受采访时表示，在首次人体试验中，死亡风险始终都应该明确告知。但小美父母签署的知情同意书上虽然列出了血栓性微血管病和免疫反应风险，却没有明确写出“可能致死”四个字。
小美患的是Snijders Blok-Campeau综合征，一种罕见遗传病，全球已知患者仅237人。她的CHD3基因上有一个单碱基突变，导致语言、认知和运动发育迟缓。2023年7月，小美的父亲在一个罕见病患者家长微信群里听说了仇子龙的研究，表示愿意承担研发费用。仇子龙团队正在开展AAV基因治疗研究，并表示如果家长愿意临床试验的话肯定是越早做越好。